מיקי שחם מביא חידושים ומחקרי תאי גזע, דם-טבורי ורפואה רגנרטיבית: גישת רפואת דיוק כאפשרות לטיפול באובדן ראייה.
מדענים מאוניברסיטת קולומביה, המרכז רפואי (CUMC) השתמשו בטכנולוגיה חדשה בשם CRISPR, לתקן מוטציה גנטית שאחראית לרטיניטיס פיגמנטוזה (RP), גידול ברשתית שמוביל לעיוורון, עם לפחות 1.5 מיליון מקרים ברחבי העולם.
המחקר מסמן את הפעם הראשונה שחוקרים החליפו גן פגום הקשור במחלה בתאי גזע שנגזרו מהרקמה של מטופל.
"החזון שלנו הוא לפתח גישה אישית לטיפול במחלות עיניים," אומר פרופ' סטיבן צאנג, ופרופסור לביולוגיה פתולוגיה ב CUMC. "יש לנו עוד כברת דרך לעבור, אבל אנחנו מאמינים כי השימוש הטיפולי הראשון של CRISPR יהיה לטפל במחלת עיניים. כאן אנו הוכחנו כי השלבים הראשוניים הם ריאליים."
עודכן על ידי מיקי שחם כי רפואה רגנרטיבית או בשמה האחר – רפואת חידוש איברים, המכונה על ידי משרד הבריאות האמריקאי – NIH, "הדבר הגדול הבא ברפואה", מתייחסת בכלליות לטיפול המערב את השימוש של טסיות לתקן ולהאיץ תהליך את הריפוי הטבעי בגוף ולמנוע מרקמות נוספות ניוון הקשור במצבים רפואיים ואסתטיים.
במסגרת המחקר, החוקרים יצרו תאי גזע ממדגם של עור שנלקח מחולה עם רטיניטיס פיגמנטוזה. תאי גזע ניתן להפוך לתאי רשתית בריאים שמושתלים בחזרה לאותו חולה לטיפול.
מיקי שחם מבהיר, כי מאז שנת 1988, דם טבורי הוא המקור המועדף ל תאי גזע לטיפולים המטולוגיים ורפואת חידוש-איברים /רפואה-רגנרטיבית. מחלות וטיפולים רבים באמצעות תאי גזע מדם טבורי ברפואה-רגנרטיבית נחקרים ונוספים כל העת, דוגמת: אוטיזם, שיתוק מוחין, אלצהיימר, ראיה, לב, סוכרת, פרקינסון, שמיעה, אורתופדיה ועוד.
"צורת X-linked של רטיניטיס פיגמנטוזה היא מועמדת אידיאלית לגישת רפואת דיוק בגלל חשבונות מוטציה נפוצים עבור 90% ממקרים," צאנג מסביר. בשימוש ב CRISPR ניתן להתאמה בקלות רצפים מגוונים של DNA, ומאפשר למדענים עריכה מהירה ומדויקת, ניתן לקחת תאים של החולה עצמו ולבצע תיקונים נקודתית ספציפית בגנום של הפרט.
בגלל שהתיקונים מבוצעים בתאים שמקורם ברקמת המטופל עצמו, הרופאים יכולים להשתיל את התאים עם פחות חשש של דחייה על ידי המערכת החיסונית. ניסויים קליניים קודמים הראו כי יצירת תאים ברשתית מתאי גזע עובריים ושימוש בהם להשתלה הוא הליך בטוח ואפשרות יעילה.
מיקי שחם – ימשיך לעדכן את הקורא הישראלי בחידושים ותגליות תאי גזע ודם טבורי – בכלל, ורפואת חידוש-איברים /רפואה-רגנרטיבית מהעולם.
החוקרים ממוקדים באחד הוריאנטים הנפוצים ביותר של רטיניטיס פיגמנטוזה, אשר נגרם על ידי טעות אחת בגן הנקרא RGPR, המכיל הרבה חזרות וזוגות נוקלאוטיד חזקים מחייבים. החוקרים אומרים כי הייתה הצלחה ראשונית עם RGPR שמבטיחה לטיפול צורות אחרות של המצב שנגרם על ידי מוטציות בגנים אחרים.
הטיפול הנוכחי עבור רטיניטיס פיגמנטוזה המומלץ על ידי ה- National Institutes of Health – מינונים גבוהים של ויטמין A – מאיטה אובדן ראייה אך אינו מרפא את המחלה.
סוגים אחרים של טיפולי גן רטיניטיס פיגמנטוזה עוברים ניסויים קליניים כרגע. בניגוד לשיטות מבוססות CRISPR, טיפולים אלו לא ישירות מתקנים את המוטציה המקורית.
גישת רפואת דיוק מונחת CRISPR בטיפול רטיניטיס פיגמנטוזה עשוי לשפר טיפולים שוטפים, כי CRISPR, בדייקנות של חוד מחט שלה יכול לתקן את הפגם הגנטי היסוד אחראי למחלה. עם זאת, הטכנולוגיה CRISPR טרם אושרה לשימוש בבני אדם.
לאחרונה, קבוצה אחרת השתמשה CRISPR כדי לקטוע מוטציה הגורמת למחלות בתוך חולדות עם רטיניטיס פיגמנטוזה. מחקר זה מרמז על ההבטחה באמצעות CRISPR הטיפולית בבני אדם, וקבוצות CUMC ואיווה עובדים עכשיו כדי להראות כי הטכניקה אינה קובעת כל שינוי גנטי לא מכוון בתאים אנושיים, וכי התאים בטוחים להשתלה.
צאנג ועמיתיו סבורים שהשימוש הקליני הראשון של CRISPR יכול להיות לטיפול במחלת עיניים כי לעומת שאר חלקי גוף, העין קלה לגישה לניתוח, מקבלים רקמה חדשה בקלות.
מימיו הראשונים בשנת 1988, הבעיה של התחום מציל חיים זה היא ביעילות הנמוכה ביותר של איסוף דם טבורי והמספר המוגבל של תאי גזע שנאספים ועל כן מתאים להשתלה המטולוגית לילדים בלבד.
מיקי שחם פיתח טכנולוגיות ומכשור, אשר לראשונה מאפשרים לאסוף מספר תאי גזע גבוה משמעותית, אשר יכולים לשרת גם השתלות במבוגרים וסדרות השתלות של רפואה-התחדשותית /רפואה-רגנרטיבית למחלות שונות במהלך החיים.
מיקי שחם 