מיקי שחם Miki Shacham מביא חידושי ומחקרי תאי גזע: השתלת תא גזע מונעת ירידה בתפקוד הלב במחלת DMD
חוקרים הראו כי השתלת תאי גזע מכלי דם של עכבר אל לבם של עכברים עם מודל הפתולוגיה הקשורה לניוון (Duchenne muscular – DMD) מונעים את הירידה בתפקוד לב הקשורים ל DMD.
נמסר עוד על ידי מיקי שחם כי ממצאי המחקר מופיעים בכתב העת Translational Medicine.
ניוון שרירים דושן הוא הפרעה גנטית הנגרמת על ידי מוטציה בגן לדיסטרופין, חלבון שמעגן את תאי שריר במקומם. ללא דיסטרופין, קרום התא יוצר התכווצויות שרירים, שמובילות למוות של תאים. תאי השריר שאבדו חייבים להיות מחודשים בזמן, רקמה מחליפה את שכן תאי השריר המצולקים גורמים לחולשת שרירים ולב אופייניות ל- DMD.
הוסבר על ידי מיקי שחם, כי עשרות רבות של מחלות וטיפולים באמצעות תאי גזע מדם טבורי נחקרות באלפי ניסויים קליניים רשמיים ברפואת חידוש האיברים. בשל היות תאי גזע שמקורם בדם טבורי בעלי יכולת התמיינות לכ 250 סוגי תאי הגוף השונים, הם משרתים גם השתלות רפואת חידוש האיברים דוגמת הטיפול באוטיזם, שיתוק מוחין, אלצהיימר, פרקינסון, פגיעות נוירולוגיות, ראיה, שמיעה, לב, סוכרת וכיוב'.
המרכז האמריקאי לבקרת מחלות ומניעתן מעריך כי DMD משפיע על אחד מכל 3,500 זכרים. המחלה שכיחה יותר בגברים, שכן המוטציה דיסטרופין מתרחשת על כרומוזום X וכידוע לזכרים יש X אחד וכרומוזום Y אחד, ולכן זכר עם מוטציה זו יהיה DMD, ואילו לנקבות יש שני כרומוזומי X וחייבת להיות המוטציה בשניהם על מנת לחלות במחלה. נקבות עם המוטציה בכרומוזום X אחד, לפעמים מפתחות בעיות חולשה בשריר לב, כמו גם יכולות לעבור את המוטציה לילדיהן.
למרות שהתקדמות הרפואה העלתה את תוחלת החיים של חולי DMD, בבני 20עד תחילת שנות ה 30 שלהם, הנזק עדיין מגביל את תוחלת החיים שלהם.
"כמעט 100% מהחולים מפתחים מחלת שריר לב מורחב, שבו הלב נחלש עם תאים מוגדלים ומונע מהדם להישאב נשאב כראוי בגוף," אמרה פרופסור באוניברסיטת אילינוי סוזן ברי – מילר, שהובילה את המחקר. "נכון לעכשיו, רופאים מטפלים בסימפטומים של הבעיה בלב על ידי מתן תרופות כדי לנסות להאריך את תפקוד לב, אבל זה לא יכול להחליף את התאים שאבדו או ניזוקו", היא אמרה.
במחקר החדש, החוקרים הזריקו תאי גזע דמויי מזנכימאליים הנגזרים מאב העורקים (ADM) אל לבם הלקוי של עכברי דיסטרופין המשמש כמודל ל DMD האנושי.
טיפול זה מנע או עיכב בעיות לב בעכברים שהפסיקו להראות סימנים של ליקויים תפקודיים או מבניים האופייניים לניוון שרירים דושן, דיווחו החוקרים.
ברי- מילר ועמיתיה עדיין לא יודעים למה היתרונות הפונקציונליים מתרחשים, אבל הציעו שלושה מנגנונים אפשריים. הם הבחינו כי חלק מתאי הגזע המוזרקים הפכו לתאי שריר לב חדשים שבאו לידי ביטוי בחלבון הדיסטרופין החסר. הטיפול גם גרם לתאי גזע בלב להתחלק ולהפוך לתאי שריר לב חדשים, ותאי גזע מגורים להיווצרות כלי דם חדשים בלב. עדיין לא ברור איזו מתופעות אלה הוא אחראיות לעיכוב תחילת קרדיומיופתיה, אמר ברי, מילר.
"תאים שמקורם בחולים אלה עשויים להיות מועמדים טובים לטיפול, אך הדבר החשוב יותר הוא התוצאות שנותנות לנו מטרות חדשות ופוטנציאל טיפולי ללימוד, אשר עשויות להיות מופעלות באופן ישיר ללא השימוש בתאים שמוזרקים לחולה, כגון ADM במחקר הנוכחי", אמרה מילר. "הפעלת תאי גזע שכבר נמצאים בגוף לתקן רקמות היינו מניעת את הדרישה הפוטנציאלית למצוא התאמה בין תורמים ומקבלי ודחייה פוטנציאלית שלתאי גזע על ידי החולים."
למרות התוצאות המעודדות שמראות כי בתאי הגזע תועלת פונקציונלית כאשר ל DMD, ירידה בתפקוד שנראתה בעכברים כבר הראו מאפיינים של קרדיומיופתיה. אחד מהמאפיינים האלה הוא ההחלפה של רקמת שריר ברקמת חיבור, המכונה פיברוזיס.
"הבדל זה עשוי להתרחש," מילר אמרה, "כתוצאה מתאי גזע לכיס של סיסטיק ולא ברקמת שריר. תאי הגזע עשויים אז להיות פיברופלסט שיוצרים רקמת חיבור נוספת, מגדילה את כמות הצלקות ומחמירה את תפקוד לב. זה מראה כי עיתוי החדרת תאי גזע ממלא תפקיד מכריע בעלייה בתפקוד לב בעכברים החסרים את חלבון דיסטרופין."
עורכי האתר מעדכנים כי מיקי שחם– המומחה לתאי גזע, שימור דם טבוריובנקי דם טבורי, ימשיך לעדכן את גולשי האתר בחידושי תאי הגזע והדם הטבורי – בכלל, ורפואת חידוש איברים /רפואה התחדשותית, העושה שימוש בתאי גזע שמקורם בדם טבורי- בפרט.
היא אופטימית כי תוצאות אלה מספקות קרש קפיצה לעבר מטרות קליניות חדשות עבור חולי DMD אנושיים.
"זהו המחקר היחיד עד כה שבו תועלת פונקציונלית נצפתה מתאי גזע בלב לדיסטרופין הלקוי, או שבו תאי גזע נצפו מייצרים תאי שריר חדשים שיחליפו את אלה שאבדו בDMD , ולכן אני חושבת שזה פותח תחום חדש שיתמקד במחקרים קדם קליניים ל DMD", אמרה מילר.
עם כל יתרונות תאי הגזע מדם טבורי בהשוואה למקורות האחרים, לא הכל טוב, שכן בעיית הבעיות של התחום מציל חיים זה היא ביעילות הנמוכה של איסוף הדם והמספר המוגבל של תאי גזע שנאספים ועל כן מתאימים להשתלה מוגבלת.
המצב נמצא בשינוי בימים אלה, מיקי שחםפיתח את שתי טכנולוגיות ומכשירי הסיטוג'ן- הטכנולוגיות הראשונות בעולם באמצעותן ניתן לאסוף מספר תאי גזע מדם טבורי הגבוה משמעותית (ב- 33% וב- 81%, בהתאם למכשיר) שיכול לשרת גם:
השתלות במבוגרים ולא רק בילדים כפי המצב עד היום, סדרות השתלות של רפואה רגנרטיבית / רפואת חידוש איברים, הדורשות במצטבר מספר תאים גבוה, טיפול במגוון מחלות שונות במהלך החיים.
עפ"י מיקי שחם, בארץ, הטכנולוגיה זמינה ללקוחות בנק דם טבורי "דם טבורי", בלבד ובקרוב מתחיל שיווקה גם בעולם.
מיקי שחם 