מיקי שחם מביא חידושים ומחקרי תאי-גזע ודם טבורי: בתאי זרע המפתח לתיקון עתידי של מוטציות גנטיות

מיקי שחם מביא חידושים ומחקרי תאי-גזע ודם טבורי: בתאי זרע המפתח לתיקון עתידי של מוטציות גנטיות.

טכניקה לעריכת הגנום בתאי גזע בוגרים לייצור זרע הודגמה על ידי מדענים מאוניברסיטת אינדיאנה ומאוניברסיטת סטנפורד ומאוניברסיטת טקסס, עם פוטנציאל למחקר בסיסי ולריפוי גנטי.

דווח על ידי מיקי שחם כי תאי הגזע במחקר כללו תאי זרע ראשוני, שהם הבסיס לייצור הזרע ותאי גזע בוגרים שרק תורמים מידע גנטי לדור הבא. תיקון פגמים בתאים יכול למנוע מוטציות מלעבור לדורים הבאים, אומרים החוקרים.

החוקרים השלימו "הוכחה של מושג" ניסוי שבו הם יצרו שבר בגדילי דנ"א של גן שעבר מוטציה בתאי עכבר, ולאחר מכן תיקן את ה- DNA באמצעות תהליך הנקרא רקומבינציה הומולוגית, החלפת מקטעים פגומים עם אלה נכונים.

מיקי שחם מדגיש, כי מאז שנת 1988, דם טבורי  הוא המקור המועדף לתאי גזע בטיפולים המטולוגיים ורפואת חידוש האיברים /רגנרטיבית.  מחלות וטיפולים רבים באמצעות תאי גזע מדם טבורי ברפואה רגנרטיבית נחקרים ונוספים כל העת, דוגמת: אוטיזם, שיתוק מוחין, אלצהיימר, ראיה, לב, סוכרת, אורתופדיה ועוד.

תאי הגזע במחקר כללו תאי זרע ראשוני, שהם הבסיס לייצור הזרע ותאי גזע בוגרים שתורמים מידע גנטי לדור הבא. כך, תיקון פגמים בתאים יכול למנוע מוטציות מלעבור לדורים הבאים.

"הראינו את דרך להציג חומר גנטי שהשתפר מאוד ממה שכבר הוכח בעבר," אמרה כריסטינה דן, מהמחלקה לכימיה ב- IU Bloomington ואחד ממחברי המחקר. "טכניקה זו מתקנת את המוטציה ולא משאירה סימן אחר בגנום."

הנייר, 'הגנום עריכה בעכבר גזע תא זרע ראשוני / תאים באמצעות תכנון הנדסי', יצא לאור בכתב העת המדעי PLoS.

המחבר הראשי, דניאל פאנסלאו, ביצע את המחקר. מחברים נוספים הם מבית הספר לרפואה של אוניברסיטת סטנפורד ובאוניברסיטת דרום המרכז רפואי טקסס.

אתגר למחקר היה העובדה שתאי גזע 'תא זרע ראשוני', כמו סוגים רבים של תאי גזע בוגרים, קשים להפרדה, תרבית ולעבוד איתם. לקח שנים של מאמץ אינטנסיבי על ידי מעבדות רבות לפני נוצרו התנאים לפני כעשור כדי לשמור ולהפיץ את התאים.

המשוכה העיקרית הייתה למצוא דרך לבצע שינויים ספציפיים, ממוקדים לגן עכבר, ללא הסיכון למחלות. החוקרים השתמשו באנזימים כדי ליצור הפסקת גדיל כפולה ב- DNA ולהביא לתיקונו של הגן.

תאי גזע ששונו במעבדה הושתלו לתוך האשכים של עכברים. התאים המושתלים גדלו או יישבו בתוך האשכים. עם זאת, ניסיון לגדל את העכברים לא הצליח.

במחקר נפרד, שפורסם בכתב העת Cell, מדענים מכמה מוסדות בסין השתמשו בטכנולוגיה שונה כדי לערוך גן פגום בתאי גזע של זרע ראשוני. במחקר זה, העכברים הצליחו לשחזר בהצלחה את הגן המתוקן לאחר השתלה של התאים.

מיקי שחם – ימשיך לעדכן את הקוראים בחידושים ותגליות תאי הגזע ודם טבורי – בכלל, ורפואת חידוש האיברים /רפואה רגנרטיבית.

התפתחות המחקר והיכולות להבנה טובה יותר של תאי הגזע וההתקדמות בטיפול גנטי. היכולת לערוך את הגנום יכולה להקל על ניתוח של תפקוד גן והתהליכים שבאמצעותם תאי זרע מתמיינים.

המחקרים מראים טכניקות לתיקון מוטציות שיעילות יותר משיטות קודמות. העובדה שהם עובדים על תאי זרע ראשוני היא משמעותית במיוחד. בעוד הריפוי הגנטי היה יעיל בטיפול במחלות מסוימות, חולים חיים עם הידיעה שהם עלולים להעביר מחלה גנטית לילדיהם.

מימיו הראשונים, הבעיה של התחום הפורץ ומציל חיים זה היא ביעילות הנמוכה של איסוף דם טבורי והמספר המוגבל של תאי גזע שנאספים ועל כן מתאים להשתלה לילדים בלבד.

מיקי שחם פיתח טכנולוגיות ומכשור, אשר לראשונה מאפשרים לאסוף מספר תאי גזע גבוה משמעותית (האחד ב- 33% והשני ב- 81%), שיכולים לשרת גם השתלות במבוגרים וסדרות השתלות של רפואה התחדשותית / רפואה רגנרטיבית למחלות שונות במהלך החיים.